股价两年狂跌近三分之二，这只挣扎中的生物科技股还能打翻身战吗？
CRISPR Therapeutics股票交易价格不到两年前的三分之一。该公司的先导疗法可能会在今年晚些时候或明年初获得FDA的批准。截至第一财季末，该公司拥有18.9亿美元的现金。生物科技是基因编辑
CRISPR Therapeutics股票交易价格不到两年前的三分之一。该公司的先导疗法可能会在今年晚些时候或明年初获得FDA的批准。截至第一财季末，该公司拥有18.9亿美元的现金。
生物科技是基因编辑疗法革命的一部分。投资者的热情会起伏不定，有时会剧烈起伏。以CRISPR Therapeutics (CRSP)为例，该公司的股价约为每股61美元，低于2021年1月15日触及的高点220.20美元。
但是还有希望。该公司即将获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的首个疗法。该疗法exa-cel由CRISPR和Vertex Pharmaceuticals开发，作为输血依赖性β地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)的一次性治疗方法。
十年后，如果该公司实现从临床阶段生物科技公司到商业化的飞跃，股票交易价格可能高达每股300美元。以下是原因。
Exa-cel在2/3期试验中表现出色。该疗法采用患者自身的造血干细胞，然后对其进行编辑以制造高水平的胎儿血红蛋白红细胞，从根本上改造身体以结束遗传缺陷。根据国家转化科学推进中心的数据，美国患有SCD的人数不到200,000人，患有β地中海贫血的人数不到5,000人。
CRISPR和Vertex在今年春天和6月8日提交了用于治疗SCD和TDT的exa-cel生物制剂许可申请(BLA)，FDA表示已接受BLA。FDA对该药物作为TDT疗法进行了标准审查。这意味着，最早在明年，CRISPR可能会获得产品收入，CRISPR将获得40%的分成，其余部分由Vertex获得。而这仅仅是个开始。与传统疗法相比，CRISPR正在开发的治疗性基因编辑疗法具有革命性意义。目前，它正在研究修复涉及具有单一突变的基因的疾病，但这仅仅是个开始。即使成本很高，本质上可以治愈疾病的基因编辑疗法在患者的一生中可能更具成本效益，特别是对于慢性病。
Exa-cel可能成为CRISPR的重磅炸弹疗法，结束某些SCD和TDT患者终生需要输血的情况。临床和经济评论研究所(ICER)最近表示，这种疗法每次治疗价值190万美元。按照这个价格，CRISPR很快就能盈利。
如果exa-cel获得批准，它将作为公司基因编辑过程的概念证明，解锁公司的其余管线。十年后，该公司可能会推出几种重磅疗法。
由于合作收入，CRISPR的财务状况比大多数还没有产品的临床阶段生物科技公司要好得多。截至第一财季，CRISPR拥有18.9亿美元现金，足以为至少三年的运营提供资金。如果exa-cel获得批准，公司将能够将现金用于更多研发。没人知道CRISPR将在10年内走向何方，但与大多数处于临床阶段的生物科技公司相比，至少有一张公司可能走向何方的路线图。
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