谁能想到，这些基因编辑股票成功路上最大的“拦路虎”竟然是它！
盈利，没有你以为的那么简单要说CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）、Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）、Editas Medicine Inc
盈利，没有你以为的那么简单
要说CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）、Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）、Editas Medicine Inc（NASDAQ:EDIT），以及Intellia Therapeutics Inc（NASDAQ:NTLA）这4只股票的共同点是什么？我猜你会说，它们都是开发基因疗法的生物科技公司。这当然没错，但也因为如此，这些基因编辑股票也面临一个投资者需要了解的重大风险：制造。
一般情况下，生物制药投资者无需担心制造，因为公司可以按照它们预期的成本给药品定价。但对于现在已经或者即将上市的基因疗法来说，就没有这么简单了。
基因疗法的制造缺乏规模效应
开门见山，先把结论抛出来：基因疗法的制造缺乏规模效应，因此盈利难度大。
我们就拿Bluebird治疗β地中海贫血的基因疗法Zynteglo举例。Zynteglo及其该公司的其他疗法的起始材料是患者自身的细胞，因此无法实现大规模生产，然后分销给全球各地的患者。相反，这个制造流程非常复杂，患者需要在合格的治疗中心（QTC）捐献他们的细胞，然后将这些细胞运送到制造点进行基因编辑，形成疗法。也就是说，每一位患者都要独立完成这一整套流程。
此外，基因疗法的制造同时也是一个劳动密集型的流程。从患者取样到最终治疗，只要有一个点出现失误，就是彻底的无可挽回的失败。整个流程极少有自动化参与的机会，也很难外包给合同制造商，这进一步加大了产能提升的难度。即使一切顺利，整个流程走下来可能要花费90天的时间。
Bluebird的Zynteglo定价高达280万美元，每剂的制造成本相当之高。在欧盟市场上，因为找不到愿意承保的保险公司，该公司不得不在2021年将Zynteglo撤出这个市场。美国可能也会面临同样的问题。
但是，车到山前必有路
跟Bluebird类似，CRISPR Therapeutics和Editas可能也会面临相似的困境。CRISPR治疗镰状细胞病（SCD）和β地中海贫血的基因疗法已经上市，而Editas治疗这两种疾病的候选产品还处于研发阶段。Intellia的基因疗法虽然针对的是其他疾病，但如何提升制造效率并实现盈利也是绕不过去的难题，毕竟它的竞争对手还没有一家能够实现这一目标。
不过，这4家基因疗法公司是否必然会被制造这只“拦路虎”咬死呢？大概率不会。虽然基因疗法股票的投资者依然要面临重大的风险，但CRISPR及其他公司的问题或许没有Bluebird那么多。即使是Bluebird也并非死路一条。此外，基因疗法的治疗模式也不只有一种，有些模式的制造和给药可能就没有这么复杂。另外，未来还有可能研发出现成（off the shelf）的，无需使用患者细胞的基因疗法，制造流程也将大大简化。
就目前而言，基因疗法股票的投资者要时刻关注疗法的产出，尤其是涉及合同制造的时候。制造难题拖得越久，公司盈利的风险就越大，股东的股价下行风险也越大。相反，如果基因疗法上市后很快就实现了销售盈利，这样的公司面临的制造风险就小，更值得投资。
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