木头姐正在大手笔购入这只创新生物科技股票
木头姐（Cathie Wood）是高科技领域最具影响力的投资者之一，她的Ark Innovation ETF今年表现优异。木头姐最近大举买入的股票之一是Verve Therapeutics (VERV
木头姐（Cathie Wood）是高科技领域最具影响力的投资者之一，她的Ark Innovation ETF今年表现优异。木头姐最近大举买入的股票之一是Verve Therapeutics (VERV)，这是一家开发心血管疾病碱基编辑疗法的公司。该公司的碱基编辑平台基于Beam Therapeutics许可的技术。
Verve Therapeutics是体内碱基编辑领域的先驱，该技术允许在体内修改基因。该公司的主要候选产品VERVE-101旨在永久降低杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇（“坏”胆固醇），HeFH是一种遗传性疾病，会导致高胆固醇水平并增加心脏病发作和中风风险。
VERVE-101在临床前研究中显示出令人印象深刻的结果，证明非人类灵长类动物的LDL胆固醇平均降低了69%。该疗法目前正在进行名为“心脏-1研究”的一期试验。该试验旨在评估新西兰和英国HeFH患者中VERVE-101剂量的递增情况。最重要的结果将于2023年底公布。
如果临床计划取得成功，VERVE-101可能成为第一个被批准用于心血管疾病的基因编辑疗法，并有可能改变数百万患有高胆固醇及其并发症的患者的治疗状况。
然而，该生物科技公司还在开发另一种针对相同病症的疗法VERVE-102。VERVE-102使用一种更先进的递送技术，称为GalNAc-LNP，可能会减少副作用并产生更强劲的临床反应。该生物科技公司计划于2024年上半年启动VERVE-102的1b期试验。
此外，Verve还在开发一种名为VERVE-201的新型碱基编辑疗法，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者。HoFH是一种罕见且通常致命的过早动脉粥样硬化性心血管疾病的遗传形式，其特征是血液中坏胆固醇含量极高。该生物科技公司预计将于2024年下半年启动该疗法的1b期试验。
Verve针对心血管疾病的碱基编辑方法也吸引了一些著名的合作伙伴。其中最主要的是生物制药重量级企业礼来公司。去年6月，Verve从礼来公司获得了总计6000万美元的预付款和股权投资。
Verve Therapeutics值得冒险吗？
木头姐清楚地看到了Verve Therapeutics的潜力，她今年夏天一直在旗舰Ark Innovation ETF中添加更多股票。截至8月30日，Ark Innovation ETF持有超过225万股Verve Therapeutics股票，价值约2950万美元。
然而，Verve Therapeutics并非没有风险。碱基编辑仍然是一个新兴的、未经证实的领域，该公司面临着来自心血管疾病领域多家参与者的竞争。如果VERVE-101面临临床挫折或试验结果不佳，可能会导致该生物科技公司的股价暴跌。
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