基因编辑股票二选一：Intellia Therapeutics还是Rocket Pharmaceuticals
Rocket的药品更快上市，但Intellia的目标市场更大Rocket Pharmaceuticals Inc（NASDAQ:RCKT）和Rocket Pharmaceuticals Inc（NAS
Rocket的药品更快上市，但Intellia的目标市场更大
Rocket Pharmaceuticals Inc（NASDAQ:RCKT）和Rocket Pharmaceuticals Inc（NASDAQ:RCKT）这两只基因编辑生物科技公司都致力于开发目前医药科学尚无法治愈的遗传性疾病的疗法，但这两家公司目前仍处于临床试验阶段，收入全部来自于跟其他制药公司的合作。
这两只基因编辑股票谁的成功几率更大？我们试着从研发管线成熟度，现金持有量以及目标市场的规模进行一个分析。
Rocket即将在多个罕见病市场上爆发
Rocket Pharmaceuticals即将在多个目前尚无治疗方案的罕见病市场上推出第一款药物。
具体来看，治愈或治疗致死性遗传心脏病Danon病（美国和欧洲患者人数最高3万）的候选产品即将进入二期临床试验。Fanconi贫血（每年预计患者人数最高275人）的研发项目预计将在未来几个季度实现申请的提交和商业化。此外，公司已经向美国食品药品监管局（FDA）提交了治疗严重I型白细胞粘附缺陷（LAD-I，每年美国和欧洲的患者人数在50至75人之间）的候选产品的上市申请。
鉴于该公司刚刚发行了1.75亿美元的新股和预筹资认股权证，同时截至二季度的现金及现金等价物为3.07亿美元，这些资金可以支撑它不到两年的经营。如果Rocket的两个研发项目至少有一个成功实现商业化，公司有望在2024年底之前盈利。但是，由于该公司的目标市场实在是太小，加上它的基因编辑疗法仅需一剂就能提供长期的疗效甚至是永久治愈，公司的长久生存始终是一个风险。
Intellia的盈利道路更长，但更有“钱景”
相比Rocket Pharmaceuticals，Intellia Therapeutics的在研管线成熟度不及前者，公司的两个临床项目距离商业化还很遥远。这两个研发项目分别治疗的是转甲状腺素蛋白（ATTR，一种全球患者人数最高50万的致死性基因疾病），以及遗传性血管性水肿（HAE，遗传性疾病，全球患者人数约16.2万，发病率为5万分之一）。
按照管理层的估算，ATTR治疗的市场规模到2026年或接近120亿美元，同时HAE药物的潜在市场规模为40亿美元。虽然都是罕见病，但Intellia的目标市场明显大于Rocket，因此它的收入潜力和持续性都要更优。换句话说，这两只基因编辑股票的临床研究或审批风险差别不大，但Intellia在药品商业化之后的财务风险要小得多。
Intellia过去12个月的经营成本为5.13亿美元，而现金、现金等价物以及短期投资达9.08亿美元。虽然预算更高，但现金的烧钱持续时长类似。
短期来看，Rocket Pharmaceuticals的股价出现更快上涨将是大概率事件，两款药物获批以及药品销售带来的收入将在市场上获得积极的反映。不过长期来看，该公司大概率也将触及增长的天花板，甚至可能自己把自己淘汰出市场。结论就是，Rocket不是一只差的股票，但要论谁才是更好的基因编辑生物科技股，Intellia更胜一筹。
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