一项重大创新,利好两只生物科技股票

细胞疗法制造过程的这一创新将创造出巨大价值在晚期癌症治疗当中,现货型(或通用型,off-the-shelf)指的是使用前无需针对每位患者进行大量定制的疗法。这是一个非常复杂的生物工程难题,但一旦现货型

细胞疗法制造过程的这一创新将创造出巨大价值

在晚期癌症治疗当中,现货型(或通用型,off-the-shelf)指的是使用前无需针对每位患者进行大量定制的疗法。这是一个非常复杂的生物工程难题,但一旦现货型细胞疗法的创新取得突破,类似Caribou Biosciences Inc.(NASDAQ:CRBU)和CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ:CRSP)这样的生物科技股将从中赚到大量的金钱。

下面我们就来说说细胞疗法制造过程的这一创新以及它对投资者的意义。

细胞疗法的生产真的很难

想要理解这两只生物科技股票的投资价值,我们先来一个免疫肿瘤的简单科普。你应该听说过嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)疗法,这一疗法是将人的T细胞经过基因工程手段体外修饰改造后治疗癌症。

细胞疗法的制备有两种途径。

第一种是从(病情非常严重的)患者身上提取细胞,送到制造点按照规格进行编辑,然后再回输给患者行使设定的肿瘤杀伤作用。在整个过程的每一步,尤其是在制造环节,有些细胞会变得不健康或死亡。而且不要忘了,患者在细胞被提取之前病情就非常严重了,因此细胞质量可想而知,这也给制造新添了困难。最后,大量提前患者的免疫和祖细胞还会加大患者在细胞再生之前——通常需要数周——的感染风险。结论就是,重复给药不仅风险大,实施难度也极大。

第二种方法是从健康供体身上获取细胞并集中进行制造,然后输入患者体内,也就是现货型细胞疗法。这种制造方法的最大优势是可以大规模制造,而且细胞供应充足。

不难想象,第二种制造方法效率更高,这也是CRISPR Therapeutics和Caribou Biosciences正在开发现货型细胞疗法的原因所在。相比之下,Bluebird bio Inc(NASDAQ:BLUE)采用第一种方法的基因疗法Zynteglo每剂成本高达280万美元,市场潜力受到了极大的制约。

但是,现货型细胞疗法也有自己的缺陷,其中之一就是移植物抗宿主病(GvHD),即患者的身体会排斥健康供体的基因编辑细胞,严重的甚至会导致死亡。应对之策是在治疗前清除患者的免疫细胞,但这也存在风险,不是上策。

创新还在路上

因此,如果细胞治疗领域的创新可以消除移植物抗宿主病的风险,这不仅保证了患者的健康,而且实现了健康供体细胞的集中化制造,成本也将大大降低。这正是Caribou Biosciences和CRISPR Therapeutics想要达成的目标,而且按照目前的信息来看,它们有能力解决这个难题。

CRISPR正在开展3个处于临床阶段的现货型免疫肿瘤研发项目。它治疗复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)的同种异体细胞疗法CTX110似乎并未导致移植物抗宿主病,其中一项临床试验中27名患者的缓解比例达67%。更为重要的是,该公司初步证明了自己开发可大规模制造细胞疗法的能力。因此相对竞争对手,CRISPR不仅研发速度更快,而且最终产品即使价格更低也能获得高得多的利润率。

Caribou Biosciences也是类似的逻辑。该公司治疗复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤,处于一期试验阶段的CB-010候选产品也是现货型的,并且其中一项试验中16名患者完全缓解的比例达69%,而且没有一人出现移植物抗宿主病。

如果Caribou和CRISPR Therapeutics的药物取得成功,股东将赚得盆满钵满。当然了,它们现在都属于收入前的生物科技股票,风险很高。但大创新将驱动大回报,这两只股票绝对有这个潜力。

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