生物科技投资的“寒冬”之下，基因疗法或即将迎来重大突破
1990年9月14日发生了医学史上一次重大事件：4岁女孩Ashanti DeSilva成为全球第一位接受基因疗法的人，并且过上了正常的生活。但在此之后，因为运载工具的安全性担忧，基因疗法行业迟迟没有重
1990年9月14日发生了医学史上一次重大事件：4岁女孩Ashanti DeSilva成为全球第一位接受基因疗法的人，并且过上了正常的生活。但在此之后，因为运载工具的安全性担忧，基因疗法行业迟迟没有重大突破。
不过在2010年之后，随着新的基因修饰技术的出现以及运载系统安全性的提升，困扰基因编辑治疗领域的这个根本性难题才终于有解。
一个关键的转折点
目前基因疗法最有前景的适应症之一是镰状细胞病（SCD）。镰状细胞病目前还没有治愈方法，但CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）和福泰制药Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ:VRTX）联合开发的基因疗法exa-cel或改变这一切。
Exa-cel使用基因编辑工具CRISPR/Cas9对患者的干细胞进行修饰，提高胎儿血红蛋白的生成水平。然后将编辑后的细胞回输到患者体内，生成健康的红细胞。在临床研究当中，Exa-cel已经展现出出色的有效性结果，并有望很快成为第一个获批的镰状细胞病基因疗法。
本周，exa-cel将迎来一个关键考验：美国食品药品监管局（FDA）的咨询委员会会议。该委员会将审评exa-cel的安全性和有效性数据，并就是否批准该基因疗法向FDA提出建议。一般情况下，FDA都会听从该委员会的建议，因此该会议结果对于基因疗法乃至整个生物科技行业都将产生重大的影响。
但是，基因疗法领域的重大突破并不必然意味着基因编辑股票投资者的“大丰收”。
生物科技股票的“投资寒冬”
在大约10年左右的时间里，exa-cel从一个概念慢慢走向可能的上市产品，但CRISPR Therapeutics的市值却在过去3年缩水大约120亿美元。核心原因在于，市场相信即使exa-cel 12月获批，也很难取得商业上的巨大成功。
究其原因，很多其他基因疗法，其中包括Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）的lovo-cel，Beam Therapeutics Inc.（NASDAQ:BEAM）的碱基编辑候选疗法，以及Editas Medicine Inc（NASDAQ:EDIT）的CRISPR/Cas9疗法都在进行镰状细胞病的开发，有些疗法的安全性甚至优于exa-cel。
即使不考虑竞争风险，即使exa-cel最终获批，CRISPR Therapeutics的股价也极有可能不涨反跌。原因也很简单，现在是生物科技股票投资的“寒冬”。在面对生物科技股票时，现在的市场已经变得极度不理性，具体表现为数十家公司的市值逼近它们的现金水平。而且，2023年大量公司在发布积极的临床或审批消息之后，股票却遭大规模抛售。
长线思维
在面对这个低迷的生物科技股票市场时，聪明的投资者应当聚焦长期而非短期。CRISPR Therapeutics拥有大量的尖端疗法在研项目，跟福泰制药保持密切的合作关系，而且有能力通过研发拿出候选产品。因此，只要投资者有耐心，这只基因编辑先锋股票有望成为下一个安进Amgen（NASDAQ:AMGN）或再生元制药Regeneron Pharmaceuticals（NASDAQ:REGN）。
原创文章，作者：财经快讯，如若转载，请注明出处：https://www.53moban.com/12265.html
