首款！杜氏肌营养不良患者的一次性基因疗法来了
美国卫生监管机构加速批准了Sarepta Therapeutics首个针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法，这是一种遗传性进行性肌肉萎缩症，几乎总是影响男孩。Sarepta当地时间周四（6月22日
美国卫生监管机构加速批准了Sarepta Therapeutics首个针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法，这是一种遗传性进行性肌肉萎缩症，几乎总是影响男孩。Sarepta当地时间周四（6月22日）表示，美国食品药品监督管理局已批准该疗法用作治疗4至5岁的儿童。
首席执行官道格拉斯·英格拉姆(Douglas Ingram)在与投资者举行的电话会议上表示，该疗法的批发采购成本为320万美元。
世界上最昂贵的疗法是来自澳大利亚制药商CSL Ltd的出血性疾病血友病基因疗法，标价为350万美元。
该疗法将以Elevidys品牌出售。Elevidys可以改变DMD患者的治疗方式，这些患者很少能活过三十岁。目前，批准的类固醇和一些针对特定基因突变的疗法只能控制症状并减缓疾病进展。一项确认治疗有效性的后期研究正在进行中，初步数据预计将于12月获得。
据国家罕见疾病组织称，全世界大约有3500名男性新生儿中就有1人患有DMD。William Blair分析师蒂姆·卢戈(Tim Lugo)在一份报告中表示，Elevidys可能会成为价值数十亿美元的产品。
专家和分析师表示，Sarepta疗法的批准可能为更有效的基因疗法打开大门。辉瑞公司也正在开发一种针对DMD的基因疗法。
Sarepta正在进行一项针对126名患者的后期试验，这对于扩大患者群体和获得传统批准至关重要。罗氏根据2019年的一项交易获得了Elevidys在美国境外的商业权。Sarepta仍负责临床开发，但与罗氏分摊成本。
Sarepta的股价在盘后交易中上涨了近1%。
原创文章，作者：财经快讯，如若转载，请注明出处：https://www.53moban.com/2370.html
