最新临床结果导致股价暴跌，但一个关键因素预示着这只基因疗法股票的良好前景
Sarepta Therapeutics的最新临床结果不佳导致股价暴跌。但这家生物科技公司希望监管机构能够以不同的方式看待事情。尽管存在一些问题，Sarepta的创新能力和不断增长的销售额预示着良好的
Sarepta Therapeutics的最新临床结果不佳导致股价暴跌。但这家生物科技公司希望监管机构能够以不同的方式看待事情。尽管存在一些问题，Sarepta的创新能力和不断增长的销售额预示着良好的前景。
致力于基因疗法的生物科技公司最近取得了重大进展，但其中许多股票的风险仍然相对较高。尽管如此，基因疗法仍然有潜力实现医学变革，为迄今为止研究人员尚未发现的疾病提供治疗或治愈方法。
这一因素使得专注于基因疗法的生物科技公司成为长期投资者的目标。话虽如此，让我们来看看一家最近处境艰难但非常值得投资的基因治疗公司：Sarepta Therapeutics (SRPT)。
Sarepta这一年过得并不好
Sarepta主要（但并非唯一）专注于开发杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗方法，这是一种遗传性进行性疾病，会削弱患者的肌肉并导致预期寿命缩短。该公司所有四种获批产品均以DMD为目标。但最新获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的药物无疑是最重要的。
这种治疗方法称为Elevidys，是FDA批准的第一种治疗DMD的基因疗法，目前适用于4至5岁的患者。Sarepta与瑞士罗氏公司合作开发了Elevidys。
FDA推迟了对Elevidys的批准，完成对Sarepta申请的审查的时间比预期要长。Sarepta和罗氏计划要求Elevidys的标签扩展，包括治疗4至7岁之间的DMD患者。但合作伙伴刚刚报告说，针对这一潜在适应症的一项3期研究未能达到主要终点。Sarepta仍计划向FDA申请标签扩展，据管理层称，尽管主要终点未达到预期，该机构仍愿意审查数据，以授予Elevidys另一项监管许可。
更广阔前景
很难说Elevidys是否会再次获得FDA的批准。但即使Sarepta没有克服这一障碍，该公司已经在开发基因疗法方面展示了创新潜力，甚至吸引了世界上最大的制药公司的合作。
Sarepta的成功已转化为稳健的财务业绩。第三财季，该公司总营收为3.318亿美元，同比猛增44%。Elevidys在几个月前获得批准后贡献了6910万美元的收入。
从净利润来看，每股净亏损0.46美元，远好于去年同期的净亏损2.94美元。Sarepta拥有40多个管线项目——对于中型生物科技股来说，这个数字令人印象深刻。所以，尽管该生物科技公司的股价在临床结果不佳后暴跌，但Sarepta Therapeutics最终可能会为股东带来优异的业绩。
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