从长远角度看待新闻很重要,这适用于这家基因疗法公司

对于CRISPR Therapeutics (CRSP)来说,这是重要的一周,这家生物科技公司正在等待一项关键决定。美国食品药品监督管理局(FDA)预计将于周五决定是否批准CRISPR Therape

对于CRISPR Therapeutics (CRSP)来说,这是重要的一周,这家生物科技公司正在等待一项关键决定。美国食品药品监督管理局(FDA)预计将于周五决定是否批准CRISPR Therapeutics的第一个产品——exa-cel,一种治疗血液疾病的基因编辑疗法。

现在,根据另一些新闻,CRISPR Therapeutics已经放弃了两个更先进的免疫肿瘤学候选药物,以支持第二代替代方案,并把业务扩展到自身免疫性疾病领域。其中一种癌症候选药物CTX-110参与了一项可能进行注册的2期试验。那么,这一最新举措对于这家生物科技公司来说是一次挫折还是一次进步?

积极的临床试验结果

值得注意的是,CRISPR Therapeutics报告了现已被淘汰的候选药物CTX-110和CTX-130的积极试验结果。FDA已授予两款候选药物再生医学先进疗法指定,该指定有助于加快开发。

CRISPR Therapeutics的免疫肿瘤学候选药物是嵌合抗原受体T细胞疗法,其中T细胞经过基因改造以更好地对抗癌细胞。该公司一直在开发CTX-110和CTX-112以靶向B细胞恶性肿瘤中的CD19蛋白,并开发CTX-130和CTX-131以靶向T细胞恶性肿瘤和实体瘤中的CD70蛋白。现在,该公司正在放弃更高级的候选药物,转而专注于下一代候选药物CTX-112和CTX-131。

尽管到目前为止,被放弃的候选药物已经产生了可靠的临床试验结果,但CRISPR Therapeutics表示,新的候选药物更好。早期试验结果证明了新的候选药物有更大功效。当然,这一举措可能会导致商业化之路更长。

赢得比赛的关键

这对CRISPR Therapeutics来说是一次挫折还是一次进步?理想情况下,投资者希望公司尽快将项目商业化。但有时缓慢而稳定的进度反而有助于赢得比赛。CRISPR Therapeutics现在认识到新候选药物的优势,这一事实实际上是个好消息,但这也意味着上市时间更长。这样,该公司能够向监管机构展示好的候选药物,从而获得更好的批准机会。

除此之外,该公司还表示正在将业务扩展到自身免疫性疾病领域,并将开始在该领域测试CTX-112。今年上半年,该公司将启动一项系统性红斑狼疮的临床试验。

所有这些都意味着CRISPR Therapeutics的最新消息比其他任何消息都更向前迈出了一步。随着时间的推移,这会增加CRISPR Therapeutics的成功机会,所以这些最新消息对CRISPR Therapeutics以及对投资者来说都是好消息。

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